Drotrecogin alfa là protein C hoạt hóa ở người được tổng hợp bằng công nghệ DNA tái tổ hợp. Nó là một glycoprotein có trọng lượng phân tử khoảng 55 kilodalton, bao gồm một chuỗi nặng và một chuỗi nhẹ được liên kết bởi một liên kết disulfide. Drotrecogin alfa đã bị rút khỏi thị trường sau khi một nghiên cứu lớn chỉ ra rằng nó không hiệu quả trong việc cải thiện kết quả ở bệnh nhân nhiễm trùng huyết.

Sipuleucel-T là một liệu pháp miễn dịch tế bào cá nhân, tự trị. Sipuleucel-T là một loại vắc-xin điều trị ung thư cho bệnh ung thư tuyến tiền liệt. Sipuleucel-T nhắm mục tiêu chọn lọc kháng nguyên đặc hiệu tuyến tiền liệt (PSA) được gọi là phosphatase axit tuyến tiền liệt (PAP) được biểu hiện trong khoảng 95% bệnh ung thư tuyến tiền liệt. Nó phải được chuẩn bị đặc biệt cho từng bệnh nhân. Trong ung thư tuyến tiền liệt di căn, nó đã kéo dài thời gian sống thêm 4,1 tháng (dữ liệu thử nghiệm giai đoạn III của IMPACT). Sipuleucel-T được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Provenge của Dendreon Corporation. Sipuleucel-T đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào ngày 29 tháng 4 năm 2010, để điều trị ung thư tuyến tiền liệt Hormone-Refractory di căn không triệu chứng hoặc không triệu chứng (HRPC). Việc điều trị ban đầu trị giá 93.000 đô la tại thời điểm được FDA chấp thuận, nhưng đã tăng lên hơn 100.000 đô la vào năm 2014.

EW-A-401 là một vòng tròn của vật liệu di truyền (DNA plasmid) hướng dẫn cơ thể tạo ra một yếu tố phiên mã biến đổi gen, một loại protein điều chỉnh sự biểu hiện của gen. Yếu tố phiên mã cụ thể này đã được thể hiện trong các nghiên cứu trên động vật để tăng sự biểu hiện của gen VEGF-A và để thúc đẩy sự phát triển của các mạch máu mới.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Biotin

Loại thuốc

Vitamin thuộc nhóm B.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nang biotin 1000 microgam (1 mg), 5000 microgam (5 mg). 

Viên nén biotin: 30 microgam (0,03 mg); 250 microgam (0,25 mg); 300 microgam (0,3 mg); 600 microgam (0,6 mg).

Dung dịch uống 5 mg/ml, dung dịch tiêm bắp 5 mg/ml.

Axit Ajulemia đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Xơ nang, Viêm da cơ và Xơ cứng hệ thống lan tỏa.

Một chất tương tự có chứa lưu huỳnh của butyrylcholine bị thủy phân bởi butyrylcholinesterase thành butyrate và thiocholine. Nó được sử dụng như một thuốc thử trong việc xác định hoạt tính butyrylcholinesterase. [PubChem]

EpiCept NP-1 là một loại kem giảm đau tại chỗ theo toa được thiết kế để cung cấp hiệu quả, giảm đau lâu dài khỏi cơn đau của bệnh thần kinh ngoại biên. Bệnh thần kinh ngoại biên là tình trạng y tế do tổn thương dây thần kinh ở hệ thần kinh ngoại biên. Hệ thống thần kinh ngoại biên bao gồm các dây thần kinh chạy từ não và tủy sống đến phần còn lại của cơ thể. Kem EpiCept NP-1 là một công thức được cấp bằng sáng chế có chứa hai loại thuốc được FDA phê chuẩn là amitriptyline (thuốc chống trầm cảm được sử dụng rộng rãi) và ketamine (một chất đối kháng NMDA được sử dụng làm thuốc gây mê).

Blisibimod đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh thận IgA, viêm đa giác mạc vi thể, Lupus ban đỏ hệ thống và bệnh u hạt với viêm đa giác mạc.

Icatibant (Firazyr) là một loại thuốc peptidomimetic tổng hợp bao gồm mười axit amin, và hoạt động như một chất đối kháng hiệu quả và đặc hiệu của thụ thể bradykinin B2. Nó đã được phê duyệt ở EU để sử dụng trong phù mạch di truyền, và đang được điều tra cho một số điều kiện khác trong đó bradykinin được cho là có vai trò quan trọng. Icatibant hiện có tình trạng thuốc mồ côi tại Hoa Kỳ và được FDA phê duyệt vào ngày 25 tháng 8 năm 2011.

Eluxadoline là một chất chủ vận thụ thể mu-opioid hỗn hợp, chất chủ vận thụ thể kappa-opioid và chất đối kháng thụ thể opioid a-delta được chỉ định sử dụng trong hội chứng ruột kích thích tiêu chảy (IBS-D). Các thụ thể mu-, kappa- và delta-opioid làm trung gian cho phản ứng opioid nội sinh và ngoại sinh ở hệ thần kinh trung ương và ngoại biên trong hệ tiêu hóa. Sự tương tác của các thụ thể mu-opioid ngoại biên dẫn đến giảm nhu động đại tràng, trong khi sự đối kháng của các thụ thể delta-opioid trung tâm dẫn đến giảm đau, làm cho eluxadoline có thể sử dụng cho các triệu chứng đau và tiêu chảy đặc trưng của IBS-D. Được bán trên thị trường với tên thương mại Viberzi (FDA), eluxadoline là một chất chống vi trùng làm giảm các cơn co thắt ruột, ức chế quá trình đại tràng và giảm bài tiết ion / u dẫn đến cải thiện triệu chứng đau bụng và giảm thang Stool.

AE-941 là một hợp chất chống tạo mạch tự nhiên, được chiết xuất từ sụn, với nhiều cơ chế hoạt động chống tạo mạch mang lại tiềm năng điều trị rộng rãi cho một số bệnh. Nó hiện đang trong các thử nghiệm quốc tế giai đoạn III đối với ung thư biểu mô tế bào thận và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ.

Ecopipam đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Hội chứng Tourette, Bệnh Lesch-Nyhan, Đánh bạc bệnh lý và Hành vi tự gây thương tích.